La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato con procedura accelerata Rubraca (rucaparib) per il trattamento del cancro ovarico avanzato con mutazione del gene BRCA in donne già precedentemente trattate con due o più chemioterapie
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“Questa approvazione – ha affermato Richard Pazdur, Direttore dell’Ufficio Prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la Ricerca e la Valutazione dei Farmaci della FDA – rappresenta un ulteriore esempio della tendenza cui assistiamo nello sviluppo di agenti mirati per il trattamento di tumori causati da mutazioni genetiche specifiche. Le donne con queste anomalie genetiche che hanno provato almeno due trattamenti chemioterapici per il tumore ovarico hanno ora un’altra opzione”.
Il National Cancer Institute stima che delle 22.280 donne cui è stato diagnosticato il cancro ovarico nel 2016, 14.240 moriranno. Una percentuale tra il 15 e il 20% delle pazienti con carcinoma ovarico presenta una mutazione del gene BRCA. I geni BRCA sono coinvolti nella riparazione del DNA danneggiato e normalmente lavorano per prevenire lo sviluppo del tumore. Le loro mutazioni possono invece portare ad alcuni tumori, come il cancro ovarico. Rubraca è un inibitore della polimerasi (PARP) dell’ADP-ribosio che blocca un enzima coinvolto nella riparazione del DNA danneggiato. Inibendo questo enzima, il DNA all’interno delle cellule cancerose con geni BRCA danneggiati avrà meno probabilità di essere riparato, portando alla morte cellulare e, eventualmente, ad un rallentamento o arresto della crescita tumorale.
La sicurezza e l’efficacia di Rubraca sono state studiate in due studi clinici a braccio singolo cui hanno partecipato 106 donne con tumore ovarico avanzato BRCA-mutato, precedentemente trattate con due o più regimi chemioterapici. Nel 54% delle pazienti che hanno ricevuto Rubraca si è assistito ad una regressione totale o parziale del tumore della durata mediana di 9,2 mesi.
Gli effetti indesiderati più comuni di Rubraca comprendono nausea, affaticamento, vomito, anemia, dolore addominale, disgeusia, costipazione, inappetenza, diarrea, trombocitopenia e problemi di respirazione. Rubraca è associato a rischi gravi, come la sindrome mielodisplastica e danno fetale.
La FDA, oltre all’approvazione con procedura accelerata, ha designato Rubraca farmaco orfano e terapia innovativa, concedendo anche lo status di revisione prioritaria.
