Agli Associati AIOM
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Cari Soci,
come ricorderete dalle comunicazioni del novembre 2021 e del febbraio 2022, AIOM aveva preso atto della conclusione in via definitiva, da parte della CTS di AIFA, per la mancata ammissione alla rimborsabilità per olaparib come trattamento di mantenimento dopo chemioterapia contenente platino, nei casi di adenocarcinoma del pancreas metastatico caratterizzati da presenza di mutazione germinale di BRCA, a motivo dell’assenza di un beneficio in termini di sopravvivenza globale.
Peraltro, la versione 2021 delle linee guida AIOM (link), pubblicata sul Sistema Nazionale Linee Guida (SNLG) dell’Istituto Superiore di Sanità e tuttora in vigore, contiene una raccomandazione condizionata a favore dell’impiego di olaparib in questo setting. Fino all’anno scorso, un certo numero di pazienti italiani aveva beneficiato dell’accesso al farmaco mediante programma di uso nominale. Tale programma, che consentiva l’accesso al farmaco mediante fornitura gratuita da parte dell’azienda farmaceutica produttrice, è terminato a fine febbraio 2022.
AIOM ha da subito auspicato, a riguardo, un confronto che potesse coinvolgere tutte le parti in causa, sulla base dei dati scientifici già prodotti nonché di eventuali ulteriori dati, nel rispetto delle posizioni delle parti in causa ed in primis nell’interesse dei pazienti, trattandosi di un setting di malattia dalla prognosi così delicata e purtroppo così avaro di innovazioni terapeutiche.
Riconoscendo l’importanza e la delicatezza della questione, l’anno scorso AIOM ha deciso di facilitare la diffusione del documento preparato dalla Task Force Oncologia di AISP (Associazione Italiana per lo Studio del Pancreas) e inviato alla presidenza di AIFA con la speranza di provare a modificare, per quanto possibile, la decisione su olaparib (link).
A distanza di un anno, purtroppo, nulla è cambiato e il farmaco rimane non accessibile ai pazienti potenzialmente eleggibili. L’11 gennaio 2023, AIFA ha pubblicato un comunicato a riguardo, sull’onda di recenti eventi di cronaca che hanno richiamato l’attenzione dell’opinione pubblica sull’assenza di innovazioni terapeutiche soddisfacenti per questa patologia (link). Nel comunicato, AIFA ha ribadito di “valutare sempre con attenzione e rigore scientifico ogni nuovo trattamento che possa fornire ai pazienti un reale beneficio clinico, soprattutto in presenza di un bisogno terapeutico elevato, come nel caso di questo tipo di tumore”. A proposito della decisione di non ammettere alla rimborsabilità per il carcinoma al pancreas il farmaco olaparib, l’Agenzia ha inteso evidenziare che “tale farmaco è stato valutato in maniera molto approfondita, acquisendo il parere di diversi esperti oncologi e concedendo all’azienda di intervenire in audizione. Alla fine del lungo iter valutativo e dei numerosi approfondimenti effettuati, e in linea con il parere unanime del Comitato Consultivo Area Oncologica dell’AIFA, la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) ha stabilito che il farmaco non poteva essere ammesso alla rimborsabilità in quanto non aveva dimostrato né di prolungare la sopravvivenza né di migliorare la qualità della vita dei pazienti. Sulla base di questi dati, pur riconoscendo l’elevato bisogno terapeutico correlato a questa patologia, la CTS ha ritenuto che l’inevitabile aggravio di tossicità legato al trattamento non fosse compensato da un beneficio clinico sufficiente.”
AIOM naturalmente condivide l’importanza di una valutazione rigorosa dei risultati degli studi clinici e riconosce che lo studio POLO, come correttamente evidenziato da AIFA, non ha dimostrato un beneficio significativo in sopravvivenza globale. Peraltro, la recente pubblicazione del follow-up più maturo dello studio (link), pur confermando l’assenza di significatività statistica del beneficio, ha documentato un risultato numericamente migliore in termini di sopravvivenza globale a favore di olaparib rispetto al placebo, insieme con benefici in endpoint secondari “clinicamente rilevanti” a giudizio degli autori, come l’aumento nel tempo trascorso senza chemioterapia, nonché il dato incoraggiante (ovviamente riferito a una minoranza di pazienti) della sopravvivenza a lungo termine. Tali risultati, pur non modificando l’interpretazione formale complessiva dello studio, rappresentano a nostro giudizio elementi utili per la valutazione globale, alla luce del setting di malattia (non dimenticando che interessa un numero limitato di pazienti, trattandosi di un sottogruppo definito sulla base di alterazione molecolare rara) e dell’importanza che può avere, non solo per i pazienti affetti da questa patologia ma per l’intera comunità, un segnale concreto di progresso terapeutico, sebbene limitato.
AIOM auspica che, a distanza di un anno dalla precedente decisione, quest’ultima possa essere costruttivamente ridiscussa, e rinnova l’invito a un confronto in tal senso tra tutte le parti in causa.
Cordiali saluti,
Prof. Massimo Di Maio
Segretario Nazionale AIOM
a nome del Consiglio Direttivo Nazionale
