Clicca qui per leggere l’Aifa Editorial del 28-11-2016
La comunità scientifica, i pazienti e i regolatori dovrebbero avere a disposizione le informazioni che scaturiscono da uno studio clinico, indipendentemente dalle conclusioni positive o negative. È un atto doveroso, di trasparenza e di responsabilità nei riguardi dei partecipanti, dei pazienti in attesa di nuove terapie, più efficaci e sicuri, dei servizi sanitari e dell’intero mondo della ricerca.
Eppure, quello che dovrebbe essere l’esito naturale di un trial, ossia la pubblicazione dettagliata e puntuale dei risultati, molto spesso si rivela un processo lento, dagli esiti incerti, parziali e condizionati da bias di varia natura.
È un tema che si pone a livello globale, perché il contesto della ricerca è mondiale. Negli Stati Uniti, dopo ampia consultazione con i principali stakeholder, il Department of Health and Human Services (HHS) di recente ha esteso gli obblighi di registrazione dei trial e di pubblicazione delle sintesi dei risultati, al fine di rendere pubblicamente disponibili le informazioni sulle sperimentazioni cliniche e i sommari dei trial in tempi prestabiliti. In origine (nel 2000), il database ClinicalTrials.gov includeva solo un sottoinsieme degli studi clinici condotti negli Stati Uniti. Nel 2007, con l’Amendment Act dell’FDA, gli obblighi di registrazione furono estesi, e agli sponsor fu richiesta la comunicazione sistematica delle sintesi dei risultati secondo specifici requisiti e nel rispetto di una timeline prefissata. Il regolamento finale dell’HHS interviene su questa materia ma soprattutto stabilisce che tutti gli studi sottoposti all’FDA o inclusi nella policy del National Institute of Health (NIH) dovranno portare alla pubblicazione di una sintesi dei risultati su ClinicalTrials.gov (“Trial Reporting in ClinicalTrials.gov – The Final Rule”, New England Journal of Medicine).
In Europa un percorso simile è stato avviato nel 2001, con una direttiva comunitaria (2001/20/EC) che prevedeva la creazione di un database europeo, poi denominato EUDRACT, per la registrazione dei trial clinici condotti nell’Unione Europea, e poi con le linee guida della Commissione Europea (2012), che introducevano l’obbligatorietà per gli sponsor di pubblicare le sintesi dei risultati (di fatto operativa da giugno 2014). Un ulteriore contributo per una maggiore trasparenza è stato apportato infine dal nuovo Regolamento europeo (536/2014), che entrerà in vigore a ottobre 2018, e che richiede di rendere disponibili su un database europeo le sintesi dei risultati dei trial in una forma e con un linguaggio comprensibili alla popolazione generale.
Al tema della trasparenza dei dati dei trial l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dedicato un’apposita policy (007) e segnali positivi sono venuti anche dalle aziende, sia in Europa che negli Stati Uniti (EPFIA e PhRMA). Tuttavia la strada da percorrere è ancora lunga.
L’importanza di avere studi in grado di produrre risultati utili e dati certi da cui trarre evidenze validate ai fini regolatori e clinici è anche alla base dei criteri stabiliti da AIFA nell’ambito del Bando per la Ricerca Indipendente 2016, i cui termini per la presentazione dei progetti scadono il prossimo 5 dicembre. AIFA ha infatti deciso di finanziare progetti in grado di fornire risposte mirate in tempi che rendano attuali tali evidenze e che siano in grado di integrare in maniera efficace quelle già disponibili.
Dai risultati degli studi clinici, siano essi indipendenti come quelli che hanno accesso al finanziamento AIFA siano essi profit, le Agenzie regolatorie potranno trarre infatti indicazioni utili per le proprie decisioni in materia di autorizzazione e rimborso, per una migliore razionalizzazione delle risorse investite in ricerca e per l’evidenziazione di indicatori potenzialmente utili per una efficace programmazione sanitaria.
